A klinikai tesztben, amelyet az Atlantában (Georgia) lévő Shepherd Központban végeznek, a Geron humán embrionális őssejteket tartalmazó injekciójának biztonságosságát kísérik figyelemmel, valamint azt, hogy a páciens mennyire hatékonyan nyeri vissza érzékelését és mozgásképességét.

A klinikai teszt 1-es fázisába előreláthatóan tíz pácienst vonnak be összesen, akiknek súlyos sérülését az annak megtörténtét követő 7-14 napon belül kell a GRNOPC1 jelű készítménnyel kezelni. A kipróbálásban résztvevőket egy éven át követik nyomon, hogy a kezelés biztonságosságáról és hatékonyságáról adatokat gyűjtsenek.

Amennyiben az első csoport páciensnél nem jelentkeznek káros mellékhatások, a biotechnológiai vállalat – tervei szerint – kérni fogja az amerikai gyógyszerügyi hatóság, az FDA engedélyét a tesztek kiterjesztésére a gerincsérültek lehető legszélesebb körére, valamint az alkalmazott GRNOPC1-dózis növelésére.

A végső cél az, hogy az őssejteket lehetőség szerint közvetlenül a gerincvelő-sérülés helyére fecskendezzék be. A kutatók reményei szerint így serkenthető a károsodott idegsejtek újranövekedése, ezzel a páciens érzékelése és mozgásképessége helyreállítható.

A Geron 1999 óta dolgozik humán embrionális őssejtekkel. Mint a vállalat elnöke, Thomas Okarma közleményében emlékeztetett rá, akkoriban több évtizednyi távolságra jósolták a sejtterápia humán klinikai próbáinak engedélyezését.

A tesztben alkalmazott készítmény az idegrendszer multifunkciós sejtjeinek, az úgynevezett oligodendrocitáknak az elősejtjeit (prekurzor sejteit) tartalmazza. A megelőző állatkísérletekben a gerincvelő-sérülés helyére befecskendezett GRNOPC1-ben lévő elősejtek a károsodott részhez vándoroltak, és oligodendrocitákká fejlődtek. Ezt követően pedig az idegrostok körüli védőréteg, a mielinburkolat újraképződött, így lehetővé tette, hogy az idegsejtek ismét alkalmasak legyenek az ingerületek közvetítésére.