A neurológiai betegségben a mozgáskoordinációért felelős agyterületek zavarát az okozza, hogy a gamma-aminovajsav (GABA) elnevezésű ingerületátvivő anyag szintje csökken. A most vizsgált génterápiás eljárásban egy vírus segítségével több milliárd kópiát juttatnak egy olyan génből a páciensek agyába, amely segíti a GABA termelődését.

A The Lancet Neurology című szakfolyóiratban ismertetett kisméretű, 2-es fázisú, randomizált klinikai tesztek az Egyesült Államok nyolc egészségügyi központjában zajlottak. 16 beteg részesült a génterápiás kezelésben, a kontrollcsoportba tartozó 21 emberen pedig „áloperációt” hajtottak végre. A 30 és 75 év közötti páciensek közül valamennyien szedtek gyógyszereket a Parkinson-kórral járó tüneteik kezelésére.

Hat hónap elteltével a valódi kezelésben részesült betegek felénél enyhültek a betegség tünetei, és a motoros képességeket mérő standard teszteken átlagosan 23 százalékkal értek el magasabb pontszámot, mint előtte. Az „álkezelést” kapottak 13 százalékkal értek el jobb pontszámot, mint korábban, ami részben a placebohatásnak tulajdonítható, részben pedig annak, hogy a betegséggel érintettek állapota nem egyenletesen romlik, hanem ingadozást mutat.

A teszteket a Neurologix elnevezésű biotechnológiai vállalat támogatta, amely a módszer kidolgozója volt.