Az ilyen betegségek kezelésének egyik nagy kihívása, hogy a megfelelő gyógyszereket miként juttassák át az agy-vér gáton, amely eredendően az agyat hivatott megvédeni a vérben lévő baktériumoktól, miközben az agyműködéshez szükséges kisebb molekulákat, így az oxigént átengedi.

Munkájuk során a kutatók kísérleti egerek immunsejtjeiből kinyert exoszómákat – a test saját, membránnal körülvett „szállító járműveit” – használtak fel arra, hogy hatóanyagot juttassanak át az agy-vér gáton. Az exoszómákba bevitték a célba juttatandó fehérjét, valamint egy siRNS-darabkát is, amelynek feladata az volt, hogy kikapcsoljon egy, az Alzheimer-kór kialakulásában szerepet játszó gént.

A Nature Biotechnology című szakfolyóiratban ismertetett tanulmány szerzői szerint a megcélzott gén aktivitása az egerek agyában a kezelés után 60 százalékkal csökkent.

Mint Matthew Wood kutatásvezető rámutatott, „ezek drámai és izgalmas eredmények. Ez az első alkalom, amikor új 'biológiai' gyógyszereket hatékonyan juttattak át az agy-vér gáton az agyba”.

A kutatócsoport várakozása alapján öt éven belül megkezdődhetnek a humán próbák, ám addig még számos megoldandó feladat vár rájuk.