Fókuszban a CAR T-sejt terápia és a reumatológia

Dr. Papp Renáta, a Tudományos és Innovációs Rektorhelyettesi és Üzletfejlesztési Központ igazgatója az esemény megnyitóján emlékeztetett arra, hogy a Semmelweis Egyetem küldetése az oktatás, a kutatás-fejlesztés és a betegellátás egységén alapul. A jövőbeni fejlődés az intézmény kiváló kutatóin is múlik, akik révén új együttműködési lehetőségek nyílnak – mondta, arra biztatva az egyetem partnereit, hogy legyenek részesei ennek a folyamatnak, közösen építve tovább a kutatás-fejlesztési és innovációs ökoszisztémát. A Tudományos és Innovációs Rektorhelyettesi és Üzletfejlesztési Központ célja, hogy minden olyan tevékenységet támogasson, amely összhangban van ezekkel a célokkal, és a Semmelweis Egyetemet a világ 100 legjobbja közé juttatja – tette hozzá.

Mivel a rendezvényt a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társasággal közösen szervezték, ezt követően dr. Helyes Zsuzsanna, a társaság főtitkára köszöntötte a megjelenteket. Társaságunk egy ernyőszervezet, amely a klinikai gyakorlatot és a kísérleti munkát is szolgálja, és több mint 300 tagja van. Nagy hagyományokkal rendelkezik, hisz tavaly ünnepelte fennállásának 60. évfordulóját, a jövőben azonban szeretnénk a farmakológia új technológiáira és kihívásaira koncentrálni, amely sokféle klinikai területet vonz majd – mondta. Hozzátette: a következő alap- és transzlációs farmakológiai konferenciájuk 2023. június 7-9-én lesz Mátraházán, a klinikai farmakológiai konferenciájukat pedig várhatóan 2023. december elején, Debrecenben tartják; emellett minden hónap első keddjén online webináriumon vehetnek részt az érdeklődők.

Dr. Nagy György, a Reumatológiai és Klinikai Immunológiai Tanszék vezetője az úgynevezett “nehezen kezelhető reumatoid artritisz” (D2T RA) kezelési lehetőségeiről számolt be, amely a betegek körülbelül 20-30 százalékát érinti. A legfontosabb az, hogy a járulékos tényezők beazonosítása, a farmakológiai terápia finomhangolása, valamint a nem farmakológiai lehetőségek mérlegelése révén útmutatást nyújtsunk a betegek számára – mondta dr. Nagy György. Az Európai Reumatológiai Társaságok Szövetsége (EULAR) szerint a D2T RA páciensek esetében első lépésként a téves diagnózis lehetőségét, illetve az egyidejűleg fennálló, úgynevezett ’mimikáló betegségek’ esetleges jelenlétét kell figyelembe venni – emelte ki a tanszékvezető. Megjegyezte továbbá, hogy a komplex indikátorokat, illetve magát a klinikai értékelést körültekintően kell értelmezni a társbetegségek, különösen az elhízás és a fibromyalgia jelenlétében, mivel ezek közvetlenül növelhetik a gyulladás szintjét, és túlértékelhetik a betegség aktivitását. Dr. Nagy György emlékeztetett arra is, hogy a kezelés optimalizálása érdekében a farmakológiai kezelés mellett a nem farmakológiai lehetőségeket (pl. testmozgás, pszichológiai illetve edukációs jellegű támogatás) is számításba kell venni, s lehetőség szerint beépíteni a terápiába.

Gunkl-Tóth Lilla, a Reumatológiai és Klinikai Immunológiai Tanszék PhD-hallgatója a nehezen kezelhető reumatoid artritisz során jelentkező fájdalom és gyulladás átfogó vizsgálatáról beszélt. Szerinte a legfontosabb a patomechanizmusok alaposabb megértése, a fájdalom és a pszichológiai tényezők közötti kapcsolat feltárása, valamint a molekulák, mediátorok és jelátviteli útvonalak azonosítása, mint a kezelések jövőbeli fejlesztésének potenciális célpontjai. Mint elmondta, azoknál, akik magas szintű társadalmi elszigeteltségről, betegséggel szembeni kiszolgáltatottságról, valamint autonómia- illetve cselekvőképesség-csökkenésről számoltak be, szignifikánsan magasabb volt a gyulladás szintje; ugyanakkor hangsúlyozta, hogy ezt egy folyamatban lévő vizsgálat sugallja, amely további kutatást igényel.

A rendezvény fő előadója dr. Georg Schett, a Friedrich-Alexander Egyetem Erlangen-Nürnberg (FAU) reumatológus professzora, kutatásokért felelős alelnöke, a III. Sz. Belgyógyászati Klinika vezetője volt. Dr. Schett a kiméra antigén receptoros (CAR) T-sejtterápiáról beszélt, amelynek lényege, hogy laboratóriumi körülmények között olyan genetikai manipulációnak vetik alá a T-sejteknek nevezett immunsejteket, hogy azok egy adott betegség, pontosabban annak antigénjei ellen harcképessé váljanak.

Dr. Schett a terápia hatékonyságát egy 20 éves női páciens kórtörténetén keresztül szemléltette, akinek az autoimmun SLE (szisztémás lupus erythematosus) mellett több súlyos betegsége – nephritis, mellhártyagyulladás, endocarditis és arthritis – is volt. A fent említett eljárást követően, mindössze 44 nappal a kezelés után teljes remisszió következett be a nőbeteg esetében, olyannyira hogy további terápiára nem is volt szükség; sőt, a CAR T-sejtek szintje még hónapok múlva is mérhető volt – mondta dr. Schett. Amikor a programba további öt SLE-s beteget vontak be, ők is exponenciális javulást mutattak; emellett a kezelést követő 30 napon belül a B-sejtek is teljesen eltűntek. „Három hónap elteltével normalizálódott a résztvevők komplement szintje, javult a fehérjevizelés és a dsDNS-antitestek is csökkentek. A regenerálódás az autoantitesteket és a vakcinázási válaszokat is érintette, az újbóli B-sejtek pedig naiv IgD/IgM alapú nehézlánc-mintázatot mutattak” – hangzott el.

Maga a terápia nagyon jól tolerálható: nyoma sem volt súlyos citokin-felszabadulási szindrómának (CRS), és az immuneffektor sejtekkel kapcsolatos neurotoxikus szindrómának (ICANS) sem – hangsúlyozta dr. Schett. A legfontosabb tanulságokat összefoglalva elmondta: ezt a fajta terápiát elsősorban az autoimmun betegségek kezelésében kell megfontolni. A B-sejtek gyors és tartós visszavonulása, az anti-dsDNS-antitestek kiürülése, az SLE-hez társuló tünetek, valamint a teljes immunszuppresszió megszűnése figyelemre méltó – mutatott rá, hozzátéve, hogy a B-sejtek újbóli felbukkanása minden betegnél megfigyelhető volt, de nem járt együtt a betegség kiújulásával. Mi több, a B-sejtes rendszer újraindulása összefügg az SLE gyógyszermentes remissziójával – hangsúlyozta. Jelenleg 7 SLE, 2 DM/ASS (diabetes mellitus/antiszintetáz szindróma) és 1 SSc (szisztémás szklerózis) beteget kezeltek sikeresen a program keretében, és hamarosan fogadják az első Németországon kívüli beteget, aki Franciaországból érkezik a kezelésre.

Ossza meg:

Kövessen minket: